В Китае десятки пациентов обрели слух благодаря новой генной терапии
Китайские и американские молекулярные биологи завершили первые массовые испытания разработанной ими генной терапии от врожденной глухоты, связанной с повреждением гена OTOF. Она вернула слух 90% добровольцев и сохраняла свое действие на протяжении более 2,5 лет после начала лечения, сообщила пресс-служба американской Массачусетской офтальмологической и отоларингологической больницы (MEE). Об этом передает ТАСС.
«Данные клинические испытания, которые проводились с участием сразу нескольких клиник, подтвердили высокую эффективность созданной нами генной терапии, нацеленной на борьбу с мутациями в гене OTOF. Эти опыты указали на возможность введения терапии в рядовых больницах, что сделает ее доступной для максимально большого числа пациентов», — заявил профессор Фуданьского университета (Китай) Шу Илай.
Как отмечается в сообщении, разработанная учеными генная терапия основана на базе аденоассоциированных вирусов AAV9, способных проникать в клетки внутреннего уха человека. Ученые модифицировали частицы этих вирусов таким образом, что они доставляют в клетки уха исправную версию гена OTOF, чья структура повреждается у многих носителей врожденной глухоты.
Данный участок ДНК отвечает за синтез белковых молекул, играющих важную роль в преобразовании акустических колебаний в электрические импульсы в волосковых клетках внутреннего уха, из-за чего его потеря приводит к полной потере слуха. Несколько лет назад биологи показали в опытах на мышах и небольших группах добровольцев, что эту ситуацию можно предотвратить, если ввести в организм носителя данной формы глухоты созданную ими терапию.
Недавно исследователи подвели итоги очередной фазы проверки этой терапии, в которой приняли участие 42 жителя Китая в возрасте от нескольких месяцев до 32 лет, в чьей ДНК содержались мутации в гене OTOF. Ученые ввели в органы слуха участников эксперимента от одной до трех доз генной терапии, после чего на протяжении 2,5 лет наблюдали за тем, как менялась острота слуха добровольцев.
Проведенные исследователями наблюдения показали, что уже через несколько недель после начала лечения слух заметным образом улучшился у 90% добровольцев, в том числе у 66% взрослых участников опытов, причем этот положительный эффект сохранялся на протяжении всего срока наблюдений. При этом биологи не зафиксировали опасных для жизни побочных эффектов от терапии, что указывает на большие перспективы ее дальнейшего применения для лечения врожденной глухоты.
